Αστρονομικό το κόστος ανά ασθενή της πρώτης γονιδιακής θεραπείας
Μετά από περίπου 25 χρόνια πειραμάτων και απογοητεύσεων, είναι έτοιμη προς χρήση η πρώτη στο δυτικό ημισφαίριο η πρώτη γονιδιακή θεραπεία.
Ωστόσο, το κόστος της ξεπερνά το ένα εκατομμύριο ευρώ ανά ασθενή, ποσό ρεκόρ για θεραπεία που προορίζεται για σπάνια ασθένεια.
Η θεραπεία Glybera, η οποία αναπτύχθηκε από την ολλανδική UniQure, προορίζεται για τη σπάνια πάθηση της έλλειψης λιποπρωτεϊνικής λιπάσης (LPLD) μια κληρονομική διαταραχή που εμποδίζει τη διάσπαση των λιπαρών οξέων. Η ασθένεια πλήττει μόλις έναν άνθρωπο στο εκατομμύριο.
Επί της ουσίας, το Glybera είναι ένας αβλαβής ιός, σχεδιασμένος να μεταφέρει στα κύτταρα ένα λειτουργικό αντίγραφο του ελαττωματικού γονιδίου της ασθένειας.
Η ιταλική εταιρεία Chiesi, η οποία ανέλαβε την εμπορική διάθεση της θεραπείας κατόπιν συμφωνίας με την UniQure, σκοπεύει να λανσάρει το Glybera στη Γερμανία και υπέβαλε φάκελο τιμολόγησης στην αρμόδια ομοσπονδιακή επιτροπή.
Όπως επιβεβαίωσε η Chiesi στο Reuters, η τιμή που προτείνεται είναι 53.000 ευρώ ανά φιαλίδιο. Με απλούς υπολογισμούς, αυτό σημαίνει ότι το κόστος για το μέσο ασθενή, ο οποίος έχει βάρος 62,5 κιλών και χρειάζεται 21 φιαλίδια, φτάνει το 1,1 εκατομμύρια ευρώ.
Φυσικά, η τελική τιμή θα καθοριστεί μετά την απάντηση της αρμόδιας επιτροπής και τις διαπραγματεύσεις που θα ακολουθήσουν με ασφαλιστικά ταμεία.
Η θεραπεία Glybera εγκρίθηκε στην Ευρώπη πριν από δύο χρόνια, ωστόσο η κυκλοφορία της αναβλήθηκε μέχρι να ολοκληρωθεί η παρακολούθηση των ασθενών για μια εξαετία.