Σκλήρυνση κατά πλάκας: Ελπίδες για θεραπεία από φάρμακο που επιδιορθώνει την κατεστραμμένη μυελίνη

Συνδέεται με ένα ευρύ φάσμα εξουθενωτικών συμπτωμάτων, όπως προβλήματα συντονισμού, μυϊκή αδυναμία και κατάθλιψη.

Στη σκλήρυνση κατά πλάκας, το ανοσοποιητικό επιτίθεται και τελικά καταστρέφει τη μυελίνη, το προστατευτικό περίβλημα των νεύρων του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού.

Ερευνητές ανέπτυξαν ένα φάρμακο μικρού μορίου για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας (ΣΚΠ).

Το φάρμακο όχι μόνο μείωσε τα συμπτώματα της νόσου, αλλά επιδιόρθωσε και την κατεστραμμένη μυελίνη σε δύο ζωικά μοντέλα, προσφέροντας νέες ελπίδες στους ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας.

Σε προηγούμενη έρευνα, η επικεφαλής της νέας μελέτης, Δρ. Φανγκ Λιου και η ομάδα της, είχαν εντοπίσει έναν νέο φαρμακευτικό στόχο για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας. Τώρα, η ομάδα δημιούργησε ένα φάρμακο μικρού μορίου που αποδείχθηκε αποτελεσματικό σε δύο διαφορετικά ζωικά μοντέλα με σκλήρυνση κατά πλάκας.

Στη νέα μελέτη, οι ερευνητές αντιμετώπισαν την ασθένεια με έναν εντελώς διαφορετικό τρόπο – στοχεύοντας στο σύστημα του γλουταμινικού. Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν ότι το νέο φάρμακο μείωσε τα συμπτώματα που μοιάζουν με σκλήρυνση κατά πλάκας και επιδιόρθωσε την κατεστραμμένη μυελίνη σε δύο διαφορετικά εργαστηριακά μοντέλα.

«Η ένωσή μας είχε εκπληκτική επίδραση στη διάσωση της μυελίνης και της κινητικής λειτουργίας στα εργαστηριακά μοντέλα και ελπίζω ότι αυτά τα αποτελέσματα θα μεταφραστούν και κλινικά, ώστε να προστεθούν στις τρέχουσες θεραπείες και να δώσουν νέα ελπίδα στους ασθενείς με ΣΚΠ», δήλωσε η ερευνήτρια.

«Όπως συμβαίνει και με τα κοκτέιλ φαρμάκων της χημειοθεραπείας, η ταυτόχρονη στόχευση του μονοπατιού της νόσου της σκλήρυνσης κατά πλάκας σε πολλαπλά σημεία μπορεί να έχει συνεργιστικά αποτελέσματα», πρόσθεσε.

Ο Δρ. Ίαν Γκρέιγκ, από το Πανεπιστήμιο του Αμπερντίν στη Σκωτία, και οι συνεργάτες του, θέλουν να μετατρέψουν τα μόρια που εντόπισε η Δρ. Λιου σε προηγμένα μόρια που μοιάζουν με φάρμακα και είναι κατάλληλα για συνεχή ανάπτυξη με στόχο την κλινική τους χρήση σε ασθενείς.

«Βοηθήσαμε να καταστεί δυνατή η πρώιμη ανάπτυξη μιας νέας νευροπροστατευτικής στρατηγικής για τη σκλήρυνση κατά πλάκας και ανυπομονούμε να δούμε την εξέλιξή της στα κρίσιμα επόμενα στάδια που απαιτούνται για να προσδιοριστούν τα πιθανά οφέλη της για τους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο», δήλωσε ο Γουόλτ Κόστιτς, επικεφαλής του ερευνητικού προγράμματος Fast Forward της Εθνικής Εταιρείας για τη Σκλήρυνση κατά Πλάκας (ΗΠΑ).

Τα επόμενα βήματα στην ανάπτυξη του φαρμάκου θα περιλαμβάνουν περαιτέρω προκλινική έρευνα, συμπεριλαμβανομένης της διερεύνησης της ασφάλειας και της σταθερότητάς του.

Οι ερευνητές έχουν ήδη καταθέσει αίτηση για την κατοχύρωση διπλώματος ευρεσιτεχνίας και αναζητούν ενεργά βιομηχανικούς εταίρους για την περαιτέρω ανάπτυξη του φαρμάκου.

Τα ευρήματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Science Advances.